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（路透倫敦13日電）研究人員今天表示，一種具開創性的鐮刀型紅血球疾病（SCD）基因療法至今在一名罹患先天血液失調的法國13歲男孩身上作用良好，為以此療法修正缺陷基因帶來希望。 這名男孩是接受美國生技公司Bluebird Bio產品LentiGlobin BB305治療的首位患有嚴重SCD患者，Bluebird Bio認為這能治癒SCD。 SCD是基因突變引發，導致紅血球功能失常。病患會出現貧血、血管阻塞，部分患者甚至會早死。 這項基因療法能取出血液幹細胞，然後添入功能障礙，但還能運作的基因。 研究結果在歐洲血液學學會（EuropeanHematology Association）於維也納的會議上發表，顯示這名法國男孩已經超過3個月不需要輸血以救命，他的體內6個月內產生45%的血色素。中央社（翻譯）
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