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(路透倫敦13日電)研究人員今天表示,一種具開創性的鐮刀型紅血球疾病(SCD)基因療法至今在一名罹患先天血液失調的法國13歲男孩身上作用良好,為以此療法修正缺陷基因帶來希望。 這名男孩是接受美國生技公司Bluebird Bio產品LentiGlobin BB305治療的首位患有嚴重SCD患者,Bluebird Bio認為這能治癒SCD。 SCD是基因突變引發,導致紅血球功能失常。病患會出現貧血、血管阻塞,部分患者甚至會早死。 這項基因療法能取出血液幹細胞,然後添入功能障礙,但還能運作的基因。 研究結果在歐洲血液學學會(EuropeanHematology Association)於維也納的會議上發表,顯示這名法國男孩已經超過3個月不需要輸血以救命,他的體內6個月內產生45%的血色素。中央社(翻譯)
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